Les spécificités de la réglementation de la thérapie génique

Les médicaments de thérapie génique dans les médicaments de thérapie innovante

La thérapie génique fait partie d’une classe particulière de médicament appelée médicaments de thérapie innovante. L’appellation Médicaments de thérapie innovante (MTI) apparaît en 2007. En effet, les spécificités relatives à ce type de médicaments poussent les autorités à créer une catégorie de traitements à part entière. Ce nouveau statut crée un cadre règlementaire spécifique. Les MTI sont régulés au niveau européen conformément au règlement 1394/2007. Le règlement européen (CE) n°1394/2007 sur les médicaments de thérapie innovante a considérablement modifié l’environnement réglementaire applicable aux approches thérapeutiques qui font appel aux gènes, tissus ou cellules. Il est entré en vigueur le 30 décembre 2008. 

Ce règlement considère qu’à la vue des récents progrès technologiques dans les biotechnologies, les traitements qui en découlent ne peuvent être considérés comme des médicaments « classiques » à usage humain. En effet, il est dit qu’« En raison de la nouveauté, de la complexité et de la spécificité technique des médicaments de thérapie innovante, des règles harmonisées adéquates sont nécessaires pour Les spécificités de la réglementation de la thérapie génique  assurer leur libre circulation dans la Communauté et le bon fonctionnement du marché intérieur dans le secteur de la biotechnologie. » règlement européen 1394/2007. Ainsi ce règlement confirme le statut de médicament, spécialité pharmaceutique, aux produits de thérapie génique, cellulaire, de l’ingénierie tissulaire et des produits combinant dispositifs médicaux et cellules ou tissus. Il est une lex specialis : ses dispositions complètent les dispositions générales, de la Directive 2001/83/CE. Elles instituent un code communautaire pour les médicaments à usage humain. Pour les médicaments MTI ou advanced therapy medicinal product (ATMP) en anglais, la Directive 1394/2007 complète la Directive concernant les médicaments à usage humain 2001/83/CE8 

– Les médicaments de « thérapie cellulaire somatique » 

Un médicament de thérapie cellulaire somatique est un médicament biologique. Ses caractéristiques sont les suivantes : o a) il contient ou consiste en : – des cellules, tissus qui ont fait l’objet d’une manipulation substantielle pour en modifier les caractéristiques biologiques, fonctions physiologiques ou propriétés structurelles, ou des cellules ou tissus qui ne sont pas destinés à être utilisés pour la ou les mêmes fonctions essentielles chez le receveur et le donneur Et o b) Il est présenté comme possédant des propriétés permettant de traiter, prévenir ou diagnostiquer une maladie à travers l’action métabolique, immunologique ou pharmacologique de ses cellules ou tissus, ou utilisé chez une personne ou administré à une personne dans une telle perspective

Les médicaments « issus de l’ingénierie cellulaire ou tissulaire »

Sont considérés comme « tissus de l’ingénierie cellulaire ou tissulaire  » les cellules ou tissus qui répondent à au moins l’une des conditions suivantes : o a) les cellules ou tissus ont été soumis à une manipulation substantielle, de façon à obtenir des caractéristiques biologiques, des fonctions physiologiques ou des propriétés  structurelles utiles à la régénération, à la réparation ou au remplacement recherchés. o b) les cellules ou les tissus ne sont pas destinés à être utilisés pour la (les) même(s) fonction(s) essentielle(s) chez le receveur et chez le donneur.