UN ESSAI CLINIQUE
Les essais cliniques sont le fondement du développement du médicament : après les phases de recherche en laboratoire et sur les animaux (phases précliniques), qui permettent d’évaluer l’activité d’un produit et sa toxicité ; des études cliniques, c’est-àdire réalisées chez l’Homme, sont effectuées pour évaluer et préciser la sécurité d’emploi ainsi que le devenir du produit dans l’organisme (Phase I), de confirmer l’efficacité thérapeutique de la molécule sur une maladie donnée (Phase II et III) puis, de suivre le médicament dans la vraie vie (Phase IV). (2) La définition de l’ANSM (Agence Nationale de Sécurité du Médicament), gestionnaire et régulateur des essais en France, inclut également les études visant à établir ou vérifier des données pharmacocinétiques (modalités de l’absorption, de la distribution, du métabolisme et de l’excrétion du médicament), pharmacodynamiques (mécanisme d’action du médicament) et thérapeutiques (efficacité et tolérance) d’un nouveau médicament ou d’une nouvelle façon d’utiliser un traitement connu. (3) L’objectif principal est en général d’étendre la connaissance scientifique de l’être humain et les moyens susceptibles d’améliorer sa condition. Quand il s’agit d’un nouveau médicament ou d’une nouvelle molécule, une Autorisation de Mise sur le Marché (AMM) leur est accordée quand les essais prouvent l’efficacité et la sécurité du médicament. (2) Un « essai clinique » est une étude clinique remplissant l’une des conditions suivantes : • L’affectation du participant à une stratégie thérapeutique en particulier est fixée à l’avance et ne relève pas de la pratique clinique normale de l’État membre concerné; • La décision de prescrire les médicaments expérimentaux est prise en même temps que la décision d’intégrer le participant à l’essai clinique ; • Ou, outre la pratique clinique normale, des procédures de diagnostic ou de surveillance s’appliquent aux participants ; (4) 24 Médicament expérimental et auxiliaire Un « Médicament expérimental » est un médicament expérimenté ou utilisé comme référence, y compris en tant que placebo, lors d’un essai clinique. Un « médicament auxiliaire », est un médicament utilisé pour les besoins d’un essai clinique conformément au protocole, mais non comme médicament expérimental. (5)
DIFFERENTS TYPES D’ESSAIS CLINIQUES
• Essais randomisés : L’affectation aux différents groupes de traitement (Médicament expérimental / Médicament de référence ou Médicaments expérimental / Placebo) est effectuée au hasard, par tirage au sort, assurant ainsi la comparabilité de ces groupes et évitant tout biais de sélection. C’est le schéma central des essais cliniques actuels et l’on retrouve fréquemment l’appellation essai clinique contrôlé randomisé (ECR). • Essais en « simple aveugle » : Dans ce type d’essais, le patient ignore le traitement qu’il reçoit, alors que le médecin le sait. • Essais en « double aveugle » : Dans ce cas, le patient et l’investigateur ignorent le traitement reçu par le patient afin d’éviter le risque de modification du critère de jugement par la subjectivité du patient ou du médecin. • Essais « ouverts » : Contrairement à l’essai en double aveugle, le patient et le prescripteur connaissent la nature et la dose du médicament prescrit. • Essais sans bénéfice individuel direct : Une recherche est SBID quand les participants ne peuvent espérer un bénéfice immédiat (exemple : la pratique d’une nouvelle technique d’imagerie chez un volontaire sain). • Essais avec bénéfice individuel direct : Une recherche est à BID quand on peut en attendre un bénéfice immédiat pour les personnes concernées (exemple : efficacité d’un nouveau médicament). (1) 25 Les deux derniers types rappellent l’objectif des essais qui se veulent surtout comme une mise à l’épreuve des connaissances scientifiques pour les étendre dans l’absolu, indépendamment du sort des participants malades dans des maladies dont le traitement n’est pas encore mis en place ou n’est pas encore approuvé. (6) Organisation des essais Les essais cliniques s’échelonnent principalement sur trois phases jusqu’à l’obtention de l’AMM. Ils sont toujours précédés d’une étude préclinique pour tester la sécurité d’emploi chez l’animal et d’en déduire la pertinence de passer à l’épreuve clinique. L’épreuve clinique se prolonge par une quatrième phase qui consiste à suivre sur le long terme les effets de la nouvelle substance sur une vaste population, dans des conditions plus proches de la réalité d’usage. Les essais cliniques s’inspirent de l’Evidence-BasedMedicine (EBM) ou Médecine Fondée sur les Faits.
Les acteurs de la recherche clinique
ETATS MEMBRES
• Selon la réglementation Européenne un « État membre concerné », est un État membre dans lequel une demande d’autorisation d’essai clinique ou de modification substantielle a été introduite, tout changement apporté à n’importe quel aspect de l’essai clinique après notification de la décision, est susceptible d’avoir une incidence substantielle sur la sécurité ou les droits des participants ou sur la fiabilité et la robustesse des données obtenues lors de l’essai clinique; (1) 26
LE PROMOTEUR
Le « promoteur », une personne, une entreprise, un institut ou une organisation responsable du lancement, de la gestion et de l’organisation du financement de l’essai clinique ; Un essai clinique peut avoir un ou plusieurs promoteurs. Un promoteur peut déléguer, dans un contrat écrit, l’une ou l’ensemble de ses tâches à une personne, une entreprise, une institution ou une organisation. L’investigateur et le promoteur peuvent être la même personne. (1)
L’INVESTIGATEUR
Une personne responsable de la conduite d’un essai clinique sur un site d’essai clinique. L’« investigateur principal », un investigateur responsable d’une équipe d’investigateurs chargée de la conduite d’un essai clinique sur un site d’essai clinique. L’investigateur est docteur en médecine selon la définition du droit national, ou une personne dont la profession donne droit, dans l’État membre concerné, à exercer l’activité d’investigateur en raison des connaissances scientifiques et de l’expérience nécessaires dans le domaine des soins dispensés aux patients. Toute personne participant à la conduite d’un essai a le niveau d’études, la formation et l’expérience appropriés pour accomplir les tâches qui lui incombent. Un investigateur principal veille à la conformité d’un essai clinique sur un site d’essai clinique avec les exigences du présent règlement, suivant les bonnes pratiques cliniques. L’investigateur principal assigne des missions aux membres de l’équipe d’investigateurs d’une manière qui ne compromet ni la sécurité des participants ni la fiabilité et la robustesse des données obtenues dans le cadre de l’essai clinique sur ledit site d’essai clinique.
Télécharger le document complet
